CINQ ADULTES en rechute d’une leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B (LAL-B), dont le pronostic est très péjoratif, ont reçu, après une chimiothérapie salvatrice, leurs propres lymphocytes T génétiquement modifiés pour exprimer un récepteur antigénique chimérique de seconde génération ciblant le CD19 sur les cellules B normales et cancéreuses. Ils sont tous entrés en rémission complète. Un patient est décédé de complications non liées au traitement du cancer et les 4 autres ont bénéficié d’une greffe de moelle osseuse allogénique. Trois d’entre eux sont toujours en rémission, avec un recul de 5 à 24 mois.
Un cas de rémission chez une fillette de 7 ans souffrant d’une LAL pré-B réfractaire a également été rapporté avec le même protocole, qui a été appliqué à 2 fillettes de 7 et 10 ans. Le nombre de cellules T exprimant CD19 a ainsi pu être multiplié par un facteur 1000.Ces cellules ont persisté pendant 6 mois dans le sang, la moelle osseuse et le liquide céphalorachidien.
Des effets secondaires de grade 3 et 4 ont été rapportés : syndrome de libération des cytokines et aplasie des cellules B dans les deux cas. Le syndrome de libération de cytokines qui était plus sévère chez l’une des petites malades a cédé avec l’association étanercept- tocilizumab.
Onze mois après l’immunothérapie, la fillette de 7 ans est en rémission complète, tandis que l’autre est en rechute avec apparition de cellules blastiques CD19.
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