Grâce à l’avancée des médicaments issus de la technologie anti-sens, le laboratoire Akcea Therapeutics met à disposition un médicament pour une maladie rare, l’amylose héréditaire à transthyrétine (ATTRh). Tegsedi™ (inotersen)* est indiqué dans le traitement de la polyneuropathie de stade I ou II chez les patients adultes atteints d’une ATTRh. C’est quoi au juste un « médicament anti-sens » ? Il s’agit d’un oligonucléotide synthétique qui se lie à l’ARNm responsable de la production de la protéine à l’origine de la maladie. Cette technologie anti-sens agit donc en amont de la synthèse protéique. En plus des maladies rares, des molécules issues de cette technologie anti-sens sont actuellement en phase de développement pour l’hépatite B, les cancers… Concernant l’amylose héréditaire à transthyrétine, l’arrivée de Tegsedi™ « constitue une avancée majeure dans la prise en charge de cette pathologie », explique Eric Hachulla, professeur de médecine interne au CHRU de Lille. Cette maladie d’origine génétique est particulièrement grave, provoquant l’accumulation anormale de dépôts amyloïdes de TTR dans différents tissus et organes. L’atteinte cardiaque se manifeste par une cardiomyopathie hypertrophique avec des troubles de la conduction, engageant le pronostic vital. Tegsedi™ s’administre par une injection sous-cutanée hebdomadaire.
*a obtenu une ATUc le 21 juin 2018.
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