Une thérapie génique a été réussie, au Royaume-Uni, chez un petit garçon de 18 mois souffrant de déficit immunitaire combiné sévère (DICS). Aucune moelle compatible n'ayant été trouvée, les médecins britanniques ont proposé aux parents de tenter le traitement. Le gène thérapeutique destiné à compenser la déficience génétique a été implanté, grâce à un vecteur viral, dans la moelle osseuse de l'enfant. La fonction immunitaire de la moelle a été restaurée et le garçonnet a pu se passer de sa bulle stérile.
En l'absence de traitement, la survie de ces enfants est de deux ans et la greffe de moelle proposée donne des résultats imparfaits.
Voici deux ans, l'équipe d'Alain Fischer, à Paris, avait réussi une thérapie génique chez 4 enfants atteints de DICS X1.
(avec AFP)
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