Malgré le confinement, la 34e édition du Téléthon, qui s’est tenue le week-end dernier, est parvenue à récolter plus de 58 millions d’euros de promesses de dons pour soutenir la recherche sur les maladies rares. Un résultat « formidable », a jugé la présidente de l'organisation AFM-Téléthon, Laurence Tiennot-Herment, auprès de l'AFP, alors que 80 % des animations locales habituelles ont été annulées.
Le « 36 37 » accessible jusqu’au 11 décembre
La récolte reste en deçà des montants obtenus l’an dernier où les promesses de dons avaient atteint 74,6 millions d'euros pendant la durée du Téléthon et s’étaient traduites par la levée de 87 millions, les dons étant ouverts quelque temps après l’évènement. Cette année, le numéro vert, le « 36 37 », sera accessible jusqu’au 11 décembre.
Cette édition du marathon caritatif marquait le trentième anniversaire de la création du laboratoire Généthon, financé par les dons. Inauguré en 1990, il est à l’origine de plusieurs avancées dans la thérapie génique. « Les premières cartes du génome humain publiées par Généthon entre 1992 et 1996 ont permis l’accélération de la découverte des gènes et ont ouvert la voie aux recherches (…) sur de nouvelles thérapies, en particulier la thérapie génique », rappelle l’association.
En 2019, un premier médicament, issu de recherches menées au sein de Généthon, a été mis sur le marché aux États-Unis puis en Europe et au Japon en 2020 : le Zolgensma® (Novartis), pour le traitement de l’amyotrophie spinale. Une autre thérapie génique, développée par Gensight en partenariat avec Généthon, le Lumevoq®, est en cours d’approbation en Europe pour le traitement de la neuropathie optique de Leber.
En 2020, 38 essais cliniques, soutenus ou en collaboration avec l’AFM-Téléthon, sont « en cours ou à venir pour 31 maladies différentes », est-il souligné : pour 15 maladies neuromusculaires et 16 autres maladies rares (peau, sang, cerveau, vision, foie...).
Des candidats médicaments, « résultat concret d’années de recherches »
Fin novembre, l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) a par ailleurs donné son feu vert au démarrage d’un essai de thérapie génique dans la myopathie de Duchenne, maladie emblématique du Téléthon.
L'essai international, qui devrait débuter en février, portera sur de jeunes garçons atteints de myopathie de Duchenne au Royaume-Uni, aux États-Unis, en Israël et en France. Cet essai multicentrique devra évaluer la tolérance et l’efficacité du produit GNT 0004, « associant un vecteur viral de type AAV et une version raccourcie du gène de la dystrophine, une "microdystrophine" », explique l’AFM-Téléthon. Ce candidat médicament « est le résultat concret d’années de recherches de pointe menées au sein de notre laboratoire », estime Frédéric Revah, directeur général de Généthon.
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