L'anticorps monoclonal émicizumab, indiqué dans le traitement de l'hémophilie A et commercialisé par Roche, bénéficie désormais d'une autorisation temporaire d'utilisation (ATU) de cohorte selon un arrêté publié au « Journal Officiel ». Cette publication fait suite à l'avis positif émis par la Commission d’évaluation initiale du rapport entre les bénéfices et les risques des produits de santé de l'agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé du 18 janvier dernier.
Emicuzumab est un nouveau traitement injectable en prophylaxie chez les patients âgés de plus d’un an atteints d’une hémophilie A présentant un inhibiteur anti-facteur VIII et requérant soit un protocole d’induction de tolérance immune (ITI), soit une prophylaxie par agents by-passants. Pour chaque patient entrant dans la cohorte, une évaluation du rapport bénéfice/risque par le biais d’un avis médical collégial sera obligatoire, afin de démontrer que le traitement par émicizumab est plus adapté que le recours à un protocole d’ITI ou à une prophylaxie par agents by-passants.
Le facteur VIII agit comme un cofacteur du facteur IX, afin d'activer le facteur X. Chez les patients hémophiles qui ne le produisent pas, la thérapie classique consiste à une injection régulière de facteur VIII. Chez certains patients, une réaction immunitaire anti facteur VIII peut se développer. L'émicuzumab est un anticorps bi spécifiques aux facteurs IX et X, remplissant le même rôle que le facteur VIII mais sans générer de réponse universitaire.
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