Ngenla, un traitement hebdomadaire

Ngenla (somatrogon), une hormone de croissance humaine recombinante à action prolongée de nouvelle génération, vient d’être autorisé en Europe. Ce nouveau médicament des laboratoires Pfizer et Opko à injection hebdomadaire est indiqué dans le traitement de l’enfant et de l’adolescent âgé de trois ans et plus présentant un trouble de la croissance dû à une sécrétion insuffisante d’hormone de croissance. Ngenla permet de réduire la fréquence des injections à une fois par semaine au lieu d’une fois par jour actuellement.

Le déficit en hormone de croissance est une maladie rare caractérisée par une sécrétion inadéquate de l’hormone de croissance, la somatropine, au niveau de l’hypophyse et touche environ un enfant sur 4 000 à 10 000 dans le monde. La maladie peut être causée par des mutations génétiques ou acquise après la naissance. Sans traitement, les enfants peuvent souffrir d’une croissance réduite, d’une petite taille à l’âge adulte et d’une puberté retardée.

De plus, les patients peuvent également présenter d’autres atteintes métaboliques et avoir un impact sur la santé mentale.

L’autorisation de mise sur le marché de Ngenla a été étayée par les résultats de l’étude de phase 3 internationale, randomisée, ouverte et contrôlée qui a évalué l’efficacité et la tolérance du somatrogon une fois par semaine par rapport à un comparateur actif, la somatropine une fois par jour. Cet essai de non-infériorité avait pour critère principal de jugement la vitesse de croissance à 12 mois. Le profil de sécurité était comparable pour les deux molécules.

« En aidant à minimiser le fardeau lié à la prise en charge de la pathologie, (...) Ngenla a le potentiel d’améliorer la qualité de vie des enfants touchés par un déficit en hormone de croissance et de leurs familles, ainsi que d’augmenter l’observance du traitement, ce qui pourrait améliorer les résultats de prise en charge », a déclaré Phillip Frost, PDG d’Opko Health.

D'après un communiqué des laboratoires Pfizer et Opko