MALADIE auto-inflammatoire, rare (un enfant sur 100 000) l’arthrite juvénile idiopathique systémique (FS-AJI) est une maladie handicapante et potentiellement létale, avec quotidiennement des poussées de fièvre et des douleurs articulaires.
Dans une étude de phase III sur quatre semaines, randomisée, en double aveugle, 84 patients âgés de 2 à 19 ans atteints de FS-AJI, ont reçu soit une dose unique d’ACZ885 par voie sous-cutanée (4 mg/kg jusqu’à 300 mg) soit le placebo. Le critère principal était la proportion de patients atteignant le critère ACR 30 pédiatrique révisé démontrant une amélioration de 30 %, sur au moins trois variables sur six, par rapport aux valeurs de base à J15. Les six variables étaient l’évaluation par les médecins de l’activité de la maladie, du bien-être global par les patients ou par les parents, de la capacité fonctionnelle, du nombre d’arthrites actives, du nombre d’articulations à mobilité limitée et du dosage de la CRP. Les critères secondaires étaient la proportion de patients atteignant les critères pédiatriques révisés ACR 50, 70, 90 et 100 sur au moins trois variables par rapport aux valeurs de base à J15 et J19. Dans cette étude, la plupart des patients sous ACZ885 (83,7 %) ont montré une amélioration d’au moins 30 % de leurs symptômes vs 9,8 % pour le placebo (p ‹ 0,0001) et un tiers des patients sous ACZ885 (32,6 %) ont présenté une amélioration de 10 % vs 0 % pour le placebo (p = 0,0001). L’ACZ885 a été globalement bien toléré. Durant l’étude, 55,8 % des patients traités par ACZ885 ont présenté des effets indésirables (incluant des infections) contre 39 % avec le placebo. Des effets indésirables graves ont été décrits chez 2 patients sous ACZ885 et 2 sous placebo. Ces épisodes n’ont pas entraîné d’arrêt du traitement et ont été résolus sans complication.
Une seconde étude pivot visant à savoir si ACZ885 peut prévenir la survenue des poussées et réduire ou éliminer l’utilisation de corticoïdes est en cours et ses résultats seront présentés dans l’année. Des soumissions réglementaires pour ACZ885 dans les FS-AJI au niveau mondial sont prévues pour 2012.
ACZ885 est un anticorps monoclonal entièrement humain qui inhibe l’IL-1 bêta de manière prolongée permettant ainsi d’inhiber l’inflammation. Sous le nom de marque Ilaris, ACZ885 a reçu une approbation dans plus de 50 pays, incluant l’Europe, les États-Unis et la Suisse pour le traitement des adultes et des enfants dès l’âge de 4 ans atteints de syndrome périodique associé à la cryopyrine (CAPS). ACZ885 est également développé dans d’autres maladies dans lesquelles l’IL1bêta joue un rôle clé dans le processus inflammatoire, telles que l’arthrite goutteuse et des maladies cardiovasculaires.
Conférence de presse organisée par Novartis, lors du Congrès européen de rhumatologie pédiatrique (Bruges), à laquelle participaient : N. Wulfraat (Hollande) et P. Cartier (France).
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