Steven Schwartz et coll. rapportent « le premier essai en clinique humaine de patients traités par des cellules dérivées de cellules souches embryonnaires humaines (CSEh). »
Le site de l’œil peut être considéré comme « immunoprivilégié », c’est-à-dire qu’il n’est pas le siège d’une réponse immunitaire forte. « C’est sans doute pour cela que l’œil sera sans doute l’un des premiers sites du corps humain à bénéficier des greffes de CSEh. »
L’étude a porté sur une transplantation de CSEh dérivées d’épithélium pigmentaire rétinien. La greffe a été placée dans l’espace sous-rétinien, dans un seul œil chez deux patientes : l’une (dans les 70 ans) souffrant de DMLA, l’autre (dans les 50 ans), souffrant d’une dystrophie maculaire de Stargardt. Ces deux troubles n’ont pas de traitement en l’état actuel de la science. La dégénérescence des photorécepteurs conduit progressivement à une perte de la vision.
Il n’y a pas eu de problèmes de sécurité émergents durant les 4 mois qui ont suivi la transplantation. Les observateurs n’ont pas détecté de tératome, ni d’hyperprolifération. Il n’y a pas eu non plus de signes de rejet ni d’anomalies de la croissance cellulaire.
Schwartz et coll. notent des améliorations fonctionnelles chez les deux patientes, qu’ils évoquent avec prudence : il est difficile d’avoir une certitude en l’absence d’une amélioration spectaculaire. Si les deux patientes étaient considérées comme aveugles sur un plan légal, elles n’avaient pas totalement perdu la vision. Mais les tests standards ont suggéré une amélioration visuelle chez chacune d’entre elles. La patiente ayant une maladie de Stargardt pouvait initialement simplement voir les mouvements d’une main. Après 4 mois, elle voyait les mouvements d’un doigt, avec une vision de 20/800.
La table ETDRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy) montre que la patiente est passée d’une inaptitude à lire les lettres à une capacité à lire cinq lettres.
Chez la patiente ayant la DMLA, l’amélioration lui a permis de passer d’un état où elle lisait 21 lettres à 33 lettres au bout de 2 semaines, avant une stabilisation à 28 lettres.
The Lancet, 23 janvier 2012, Doi : 10.1016/S0140-6736(12)60028-2.
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