Une thérapie génique permet de ralentir la progression de la maladie d’Huntington

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Publié le 02/10/2025

Dans un essai de phase 1/2, une thérapie génique développée par UniQure a permis de ralentir significativement la progression de la maladie d’Huntington. La biotech prévoit de déposer dès début 2026 une demande d'homologation accélérée auprès de l'Agence américaine des médicaments.

Crédit photo : BURGER/PHANIE

L’annonce est une lueur d’espoir pour les patients atteints de la maladie d’Huntington et leurs familles. La biotech américano-néerlandaise UniQure a communiqué des données préliminaires positives d’un essai de phase 1/2 de sa thérapie génique, l'AMT-130, qui a permis pour la première fois de ralentir nettement la progression de la maladie.

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