Le masitinib encourageant dans la sclérose en plaques progressive

Les résultats encourageants d’une étude de phase 2b/3 pour le traitement des deux formes progressives de la sclérose en plaques (SEP) viennent d'être présentés lors de la huitième réunion conjointe des Comités européens (ECTRIMS) et américain (ACTRIMS) pour le traitement et la recherche contre cette maladie neurodégénérative.  

Présentée par le Pr Patrick Vermersch, neurologue au CHU de Lille, l’étude réalisée sur 301 patients à la dose thérapeutique visée montre que le masitinib, un inhibiteur de tyrosine kinase développé par le laboratoire AB Science, « apporte pour la première fois la preuve clinique que cibler le système immunitaire inné est une stratégie efficace pour le traitement de deux formes progressives de la SEP, la primaire progressive (PPMS) et la secondaire-progressive (SPMS) qui concerne environ 50 000 patients dans l’Hexagone », explique-t-il au « Quotidien ». Quelque 100 000 patients en France sont atteints de SEP, laquelle se déclare le plus souvent entre l'âge de 20 à 40 ans.

Aujourd'hui, seuls les patients atteints d’une SEP avec poussées ont accès à un traitement car la France n'estime pas suffisant le bénéfice des traitements contre les formes progressives de SEP, en l'absence de poussées surajoutées ou d’activité à l’imagerie. Prescrits dans d’autres pays européens, le siponimod (Mayzent) et ocrelizumab (Ocrevus) n’ont pas obtenu de remboursement par l’Assurance maladie dans ces formes purement progressives.

Depuis quelques années, plusieurs grands laboratoires comme Merck et Sanofi se sont aussi lancés dans la recherche d’un inhibiteur de tyrosine kinase ciblant également le système immunitaire inné. « À ce jour, il n’existe aucun traitement capable de cibler efficacement les cellules jouant un rôle majeur dans l’évolution des formes progressives de la SEP, détaille le Pr Vermersch. En outre, le masitinib peut être administré à long terme car ce n’est pas un traitement immunosuppresseur, ce qui est un point particulièrement important. Ce d'autant que certains patients ont déjà un système immunitaire affaibli par les traitements reçus antérieurement ou en raison de leur âge ».

Bientôt une cohorte de 700 patients

Lancés en 2012, les premiers essais avec le masitinib avaient, déjà à l’époque, montré « des points positifs » confirmés par le récent travail du Pr Vermersch qui entend la soumettre à publication. « Cette nouvelle étude montre que sous masitinib, il y a une augmentation de 39 % par rapport au placebo d’avoir une amélioration ou de présenter moins de dégradation du handicap neurologique (échelle EDSS). Bien que notre cohorte soit peu nombreuse et que les comparaisons effectuées ne soient qu’indirectes, ces résultats sont plus encourageants que ceux constatés à l’époque par le siponimod et l’ocrelizumab », soutient le PUPH nordiste qui précise « n’avoir aucun lien d’intérêt financier avec AB Science ».

Afin de confirmer ou d’infirmer les résultats présentés en congrès, la biotech française doit désormais réunir les moyens nécessaires à la constitution d’une cohorte de 700 patients a minima. Les premiers résultats ne sont pas attendus avant 2023. Dans l’intervalle, une demande d’autorisation temporaire d’utilisation auprès des autorités de santé pourrait être considérée.