L'inhibiteur de BTK Brukinsa (zanubrutinib), de la société de biotechnologie BeiGene, est autorisé dans l’Union européenne depuis le 24 novembre dernier dans le traitement de la maladie de Waldenström (MW). « Brukinsa répond à un besoin médical non couvert, souligne la Pr Véronique Leblond, cheffe du service d'hématologie clinique à l'hôpital de la Pitié-Salpêtrière (AP-HP). Il s'agit d'un traitement aussi efficace que l'ibrutinib (inhibiteur de BTK classiquement utilisé chez les patients symptomatiques), mais beaucoup moins cardiotoxique. Ce qui est très important, car les patients présentant une MW ont souvent des comorbidités cardiovasculaires. » La démonstration de son efficacité a été faite dans l'essai de phase 3 Aspen, qui a évalué le zanubrutinib par rapport à l'ibrutinib chez des patients atteints de MW.
La MW représente environ 1 % de tous les lymphomes non hodgkiniens. Indolente et rare (3,5 nouveaux cas par million d'habitants par an), elle touche généralement les sujets âgés (70 ans en moyenne) et est souvent découverte de façon fortuite. Quelque 60 % des patients diagnostiqués sont asymptomatiques.
« Dans la mesure où il n'existe pas, à ce jour, de traitement curatif, les patients asymptomatiques ne doivent pas être traités. En général, depuis le diagnostic, cinq à sept ans s'écoulent avant qu'un traitement ne devienne nécessaire », indique la Pr Leblond.
Une fois symptomatiques, les patients sont traités, en première ligne, par une association d'un anticorps monoclonal (anti-CD20) et d'une chimiothérapie de courte durée (quatre à six mois). En moyenne, la rechute survient trois à cinq ans plus tard. « Dans ce cas, nous utilisons l'ibrutinib en monothérapie. Ce traitement a révolutionné la prise en charge de la MW. Mais nous observons des complications cardiaques : 30 % de fibrillations auriculaires et parfois des insuffisances cardiaques et des hypertensions artérielles. Ces complications peuvent induire une réduction, voire un arrêt du traitement. Ce qui peut impacter le pronostic et la survie des patients », note la Pr Leblond.
En France, le zanubrutinib bénéficie actuellement d'une autorisation temporaire d'utilisation (ATU) de cohorte. Un dossier a été déposé auprès de la Haute Autorité de santé en vue du remboursement.
D'après une conférence de presse de BeiGene
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