UN ESSAI américain de phase II conforte les promesses de cette voie thérapeutique chez les patients au-delà des possibilités médicamenteuses.

Cette thérapie génique consiste à introduire le gène de la décarboxylase de l’acide glutamique, GAD, de façon bilatérale dans le noyau subthalamique. Son vecteur est le virus associé à l’adénovirus 2 (AAV2), d’où la terminologie vecteur AAV2-GAD. L’objectif est de restaurer la production du neurotransmetteur GABA, dépendante et limitée par celle de l’enzyme GAD.