LE RAPPORT fait quelque 200 pages. Il a été rédigé par l’université du Connecticut et fait le point sur l’intérêt du traitement par l’hormone de croissance recombinante chez les enfants atteints de mucoviscidose. Réalisé à la demande de l’agence américaine de recherche sur la santé et la qualité, il conforte les médecins dans leur prescription, notamment au plan de la fonction pulmonaire, de la croissance et de la densité minérale osseuse. Il faut se souvenir qu’au nombre des complications de cette affection génétique se comptent une faible prise de poids et un retard de croissance. Mais les auteurs ne négligent pas certaines interrogations sur ce qui demeure une hormonothérapie.
Depuis 1950 jusqu’à avril dernier.
Les conclusions du volumineux document sont fondées sur une métaanalyse de toutes les études disponibles depuis 1950 jusqu’à avril dernier, desquelles 26 travaux ont été considérés comme utilisables. Au plan quantitatif, les variables considérées ont été améliorées par l’hormonothérapie chez les enfants. Les traitements ont duré de 6 à 12 mois. Pour la fonction respiratoire, la capacité vitale forcée, le pourcentage de capacité vitale forcée prévue et le VEMS sont satisfaisants. Les différences moyennes par rapport aux témoins sont, respectivement, de 0,67, 9,34 et 0,23. En ce qui concerne les mesures anthropométriques elles connaissent aussi un mieux : la taille, 3,13 cm ; la vitesse de croissance 3,27 cm/an ; le poids, 1,48 kg ; la vitesse de prise de poids 2,15 kg/an ; l’IMC, 2,08 kg/m2 et la masse maigre, 1,92 kg. Le contenu minéral osseux, enfin, est 192 g plus important.
« Une hétérogénéité statistique modérée à élevée a été mise en évidence pour nombre de ces marqueurs à ces étapes intermédiaires, mais les directions des effets dans les études individuelles ont toujours été cohérentes » constatent les rapporteurs.
Malgré ces données plutôt optimistes, les travaux ne peuvent fournir d’autres preuves espérées. Les chercheurs n’ont pu démontrer formellement que l’hormone de croissance réduit l’utilisation d’antibiothérapie I.V., qu’elle fait régresser les exacerbations pulmonaires, qu’elle améliore la qualité de vie et la qualité de l’os, qu’elle fait régresser la mortalité totale. Il existe, en revanche, la preuve d’un moindre nombre d’hospitalisations.
Le facteur de croissance insulinique-1.
Le rapport ne néglige pas le fait que l’hormone de croissance agit sur le contrôle glycémique. De fait, elle augmente la glycémie à jeun, mais n’influe pas sur le long terme. Ce que confirme l’HbA1C non modifiée par rapport aux témoins. Le facteur de croissance insulinique-1 (IGF-1) est également augmenté sous traitement. Comme il s’agit d’un marqueur de malignité l’équipe s’y est également intéressée sans mettre en évidence d’élévation de l’incidence des cancers.
La déception vient de ce que même si l’impression globale est celle d’une action positive de l’hormone, sur les poumons, la taille, le poids et la qualité osseuse, un bénéfice sur l’état de santé en général n’a pas été démontré. Les Américains considèrent que cette approche aurait pu être connue si les auteurs des études analysées avaient accepté de fournir des données sur les hospitalisations, les décès et les fractures. Ce qu’ils n’ont pu obtenir. Ils ajoutent qu’un biais entache leur métaanalyse. Les études contrôlées ont été menées chez des enfants dénutris soumis à une supplémentation. Leurs courbes de croissance ont donc été faussées par cette réalimentation.
Les recherches à venir devront donc s’attacher à montrer si l’amélioration de la ventilation expiratoire forcée et de la minéralisation osseuse joue favorablement sur l’avenir du patient. Si l’élévation de l’IGF-1 favorise l’apparition de cancers.
Pediatrics, édition en ligne du 4 octobre 2010.
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