Pour un accès rapide aux thérapies ciblées

L’OBJECTIF DU PROGRAMME AcSé est de proposer aux patients atteints de cancer et en situation d’échec thérapeutique, des thérapies ciblant les mutations génétiques présentes dans leur tumeur, solide ou hématologique, indépendamment de l’organe concerné. « La France est en avance dans le domaine de la médecine personnalisée. Pour la première fois, il s’agit d’un changement de paradigme dans le mode d’entrée des protocoles d’essais cliniques : le patient est inclus dans l’essai sur son anomalie génétique et non pas sur sa tumeur », a souligné le Pr Agnès Buzyn (Présidente de l’INCa).

Les anomalies génétiques identifiées dans le cancer d’un organe donné peuvent en effet, être présentes dans des cancers développés dans d’autres organes, pour lesquels le développement thérapeutique d’un médicament n’a pas encore été effectué. Le programme AcSé vise ainsi à proposer et à sécuriser l’accès des patients à ces traitements ciblés, en dehors du cadre des AMM obtenues par les laboratoires pharmaceutiques.

Le premier essai va porter sur le crizotinib (Xalkori) qui a obtenu son AMM en 2012 en France dans le traitement du cancer non à petites cellules de type adénocarcinome avancé (localement avancé ou métastatique) chez des patients pré-traités présentant un réarrangement du gène ALK (ALK positif), ne pouvant être inclus dans un essai clinique en cours et pour lesquels il n’existe pas d’alternative thérapeutique appropriée. « Le crizotinib est actuellement disponible en rétrocession et il devrait prochainement être disponible en ville », a déclaré le Dr Jérôme Krulik (directeur médical oncologie Pfizer France)

Environ 500 patients.

Actuellement, ce médicament ne peut pas être prescrit en dehors de cette indication bien précise. Cependant, le crizotinib agit sur de nombreuses cibles (ALK, MET, RON, ROS1, AXL) qui peuvent être retrouvées dans plusieurs cancers : colorectal, sein, gastrique, ovaire, rein, cholangiocarcinome, hépatocarcinome, thyroïde, lymphome anaplastique à grandes cellules, glyoblastome… L’essai clinique initié dans le cadre de ce programme va donc permettre l’accès au crizotinib à des patients adultes, adolescents ou enfants atteints de cancers et en situation d’échec, présentant une altération génétique d’au moins une des cibles du crizotinib. Le nombre de patients susceptibles d’être concernés a été estimé à près de 500 sur 3 ans. L’INCa financera les plateformes hospitalières de génétique moléculaire qui pratiqueront les tests préalables à l’identification des patients. L’essai sera activé dans les prochains mois et sera, à terme, progressivement accessible à environ 250 établissements de soins publics ou privés sur tout le territoire. Pfizer mettra à disposition des centres le médicament gratuitement pendant toute la durée de l’essai clinique. UNICANCER est le promoteur de ce premier essai cofinancé par la Fondation ARC pour la recherche sur le cancer.