Le Nobel de médecine 2024 décerné aux découvreurs des microARN

Les microARN (ou miR), petits ARN non codants, participent à la régulation du génome : cette découverte a été faite au cours des années 1990 par le biologiste Victor Ambros et le généticien Gary Ruvkun. La description de ce principe fondamental leur a valu le prix Nobel 2024 de médecine ou physiologie. Leurs travaux, « dont nous vivons encore les répercussions trente ans après », selon Hervé Seitz, spécialiste des miR à l’Institut de génétique humaine de Montpellier, ont déconstruit le paradigme édictant que la régulation des gènes ne passe que par des protéines.

En 1993, Victor Ambros démontre la régulation négative d'un gène (Lin-4) sur un autre (Lin-14) dans l’organisme modèle Caenorhabditis elegans et observe que Lin-4 produit un petit ARN, non traduit en protéine. Indépendamment, Gary Ruvkun constate que le gène Lin-14 est négativement contrôlé par un petit segment d'ARN. Les deux chercheurs comprennent vite qu'ils ont identifié le même oligonucléotide : le premier microARN jamais décrit. Aujourd'hui, on en sait bien plus : notre génome est en majorité régulé par les miR, qui forment des complexes ribonucléiques très stables, capables de reconnaître et réguler des ARN messagers.

Ce prix s’inscrit dans la droite lignée du Nobel de 2006 qui récompensait Andrew Fire et Craig Mello pour leurs travaux sur un autre type d’ARN non codants : les petits ARN interférents (siARN). « Toute la communauté des chercheurs travaillant dans le champ des ARN non codants s’était étonnée qu’Ambros et Ruvkun ne reçoivent pas également le prix à l'époque », se souvient Jérôme Cavaillé, chercheur au Centre de biologie intégrative de Toulouse.

Aucune application médicale n’a encore abouti mais la découverte d’Ambros et Ruvkun ouvre des perspectives dans le développement de thérapies dans les maladies cardiovasculaires, métaboliques ou le cancer. Les miR sont aussi envisagés comme marqueurs diagnostiques et pronostiques.