LES HÉMOGLOBINOPATHIES bêta sont les maladies à transmission génétique les plus fréquentes dans le monde. C’est la première fois qu’une thérapie génique efficace est développée pour une maladie génétique de cette fréquence. « La thérapie génique de la bêta thalassémie est particulièrement difficile à mettre en œuvre étant donné que l’on cherche à obtenir une production importante d’hémoglobine », explique le Pr Marina Cavazzana-Calvo (hôpital Necker-Enfants Malades), première signataire de la publication.