Deux maladies, une mutation. Ce constat a permis à la Dr Birgit Geoerger, pédiatre oncologue à l’Institut Gustave Roussy (IGR, Villejuif) et investigatrice principale de l’essai AcSé-Esmart (1) ainsi qu’aux équipes de l’IGR et de l’hôpital Necker-Enfants malades (AP-HP) de freiner la progression d’une maladie neurométabolique rare, l’acidurie D-2-hydroxyglutarique de type II. C’est une molécule anticancéreuse innovante, l’énasidénib, déjà indiquée dans certaines formes de leucémies aiguës myéloïdes, qui a été utilisée.